| S6642 |
Branaplam (LMI070)
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Le Branaplam (LMI070) est un modulateur d'épissage à petite molécule très sélectif du neurone moteur de survie 2 (SMN2) avec une CE50 de 0,02
M.
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EMBO Mol Med, 2023, 15(11):e17810
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Commun Biol, 2021, 4(1):1374
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| S6925 |
Risdiplam
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Risdiplam est un modificateur de l'épissage pré-ARNm SMN2 administré par voie orale qui se distribue dans le système nerveux central (SNC) et les tissus périphériques. Ce produit a une faible solubilité, des expériences animales sont disponibles, les expériences cellulaires sont à choisir avec prudence !
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Science, 2023, 380(6642):eadg6518
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