| S6003 |
Ataluren (PTC124)
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Ataluren (PTC124) induziert selektiv das ribosomale Durchlesen von vorzeitigen, aber nicht normalen Terminationskodons mit einem EC50 von 0,1 μM in HEK293-Zellen und könnte eine Behandlung für genetische Störungen darstellen, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden (z. B. CF, verursacht durch CFTR-Nonsense-Mutation). Diese Verbindung befindet sich derzeit in Phase 3.
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Int J Mol Med, 2025, 55(5)69
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Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202
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Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
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| S7139 |
CFTRinh-172
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CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) ist ein spannungsunabhängiger, selektiver CFTR-Inhibitor mit einem Ki von 300 nM, der keine Auswirkungen auf MDR1, ATP-sensitive K+-Kanäle oder eine Reihe anderer Transporter zeigt.
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1
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Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
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| S8094 |
GlyH-101
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GlyH-101 ist ein selektiver und reversibler CFTR-Inhibitor mit einem Ki von 4,3 μM.
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mBio, 2023, 14(5):e0151623
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Cell Mol Immunol, 2020, 10.1038/s41423-020-0499-3
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| S7329 |
IOWH032
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IOWH032 ist ein synthetischer CFTR-Inhibitor mit einer IC50 von 1,01 μM in CHO-CFTR-zellbasierten Assays. Phase 2.
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Sci Rep, 2023, 13(1):3934
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| S0198 |
PPQ-102
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PPQ-102 (CFTR Inhibitor IV) ist ein potenter Inhibitor von CFTR. Diese Verbindung kann den CFTR-Chloridstrom mit einer IC50 von ~90 nM vollständig hemmen.
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Cells, 2023, 12(5)776
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| S3272 |
Steviol (Hydroxydehydrostevic acid)
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Steviol (Hydroxydehydrostevic acid, Hydroxy Dehydrostevic Acid, NSC 226902), ein Hauptmetabolit der Süßstoffverbindung Steviosid, hemmt die CFTR-Aktivität, reduziert die AQP2-Expression und fördert den AQP2-Abbau.
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