| S7059 |
Tezacaftor (VX-661)
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Tezacaftor (VX-661) ist ein zweiter F508del CFTR-Korrektor und soll dem CFTR-Protein helfen, die Zelloberfläche zu erreichen. Phase 2.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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| S1565 |
VX-809 (Lumacaftor)
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Lumacaftor (VX-809, VRT 826809) korrigiert CFTR-Mutationen, die bei Mukoviszidose häufig vorkommen, indem es die Reifung des mutierten CFTR (F508del-CFTR) erhöht, EC50 von 0,1 μM in Fisher-Ratten-Schilddrüsenzellen. Phase 3.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176
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iScience, 2025, 28(3):111942
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| S8851 |
VX-445 (Elexacaftor)
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Elexacaftor (VX-445) ist ein Korrektor der nächsten Generation für den zystische Fibrose Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR).Dies ist eine Verbindung, die keine chirale Reinheit aufweist.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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| E1701 |
Vanzacaftor (VX-121)
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Vanzacaftor (VX-121) ist ein oral wirksamer Korrektor des Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Vanzacaftor verbessert die Verarbeitung und den Transport des CFTR-Proteins und erhöht den Chloridtransport in Kombination mit Tezacaftor und Deutivacaftor.
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| S1144 |
Ivacaftor (VX-770)
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Ivacaftor (VX-770) ist ein selektiver Potentiator von CFTR, der auf G551D-CFTR und F508del-CFTR mit einer EC50 von 100 nM bzw. 25 nM in Fisher-Ratten-Schilddrüsenzellen abzielt.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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JCI Insight, 2025, 10(9)e191098
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| E1743 |
VX-561(CTP-656)
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VX-561 (CTP-656) ist ein potenter CFTR-Modulator und weist einen EC50-Wert von 255 nM für die CFTR-Potenzierung in G551D/F508del HBE-Zellen auf.
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| S6003 |
Ataluren (PTC124)
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Ataluren (PTC124) induziert selektiv das ribosomale Durchlesen von vorzeitigen, aber nicht normalen Terminationskodons mit einem EC50 von 0,1 μM in HEK293-Zellen und könnte eine Behandlung für genetische Störungen darstellen, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden (z. B. CF, verursacht durch CFTR-Nonsense-Mutation). Diese Verbindung befindet sich derzeit in Phase 3.
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Int J Mol Med, 2025, 55(5)69
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Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202
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Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
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| S7139 |
CFTRinh-172
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CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) ist ein spannungsunabhängiger, selektiver CFTR-Inhibitor mit einem Ki von 300 nM, der keine Auswirkungen auf MDR1, ATP-sensitive K+-Kanäle oder eine Reihe anderer Transporter zeigt.
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1
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Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
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| S8698 |
GLPG1837
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GLPG1837 (ABBV-974) ist ein neuartiger CFTR-Potentiator mit einem EC50-Wert von 3 nM für F508del, der eine verbesserte Wirksamkeit bei CFTR-Mutanten mit Klasse-III-Mutationen im Vergleich zu Ivacaftor zeigt.
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Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426
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iScience, 2022, 25(1):103710
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Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
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| S8795 |
FDL169
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FDL169 ist ein CFTR-Korrektor, der entwickelt wurde, um die Funktion des defekten CFTR-Proteins zu beheben und wiederherzustellen.
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Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2
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J Pers Med, 2021, 11(7)643
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JCI Insight, 2020, 5(18)139983
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