| S1565 |
VX-809 (Lumacaftor)
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Lumacaftor (VX-809, VRT 826809) korrigiert CFTR-Mutationen, die bei Mukoviszidose häufig vorkommen, indem es die Reifung des mutierten CFTR (F508del-CFTR) erhöht, EC50 von 0,1 μM in Fisher-Ratten-Schilddrüsenzellen. Phase 3.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176
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iScience, 2025, 28(3):111942
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| S8851 |
VX-445 (Elexacaftor)
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Elexacaftor (VX-445) ist ein Korrektor der nächsten Generation für den zystische Fibrose Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR).Dies ist eine Verbindung, die keine chirale Reinheit aufweist.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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| S8795 |
FDL169
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FDL169 ist ein CFTR-Korrektor, der entwickelt wurde, um die Funktion des defekten CFTR-Proteins zu beheben und wiederherzustellen.
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Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2
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J Pers Med, 2021, 11(7)643
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JCI Insight, 2020, 5(18)139983
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| S8535 |
Galicaftor (ABBV-2222)
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Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222) ist ein potenter Korrektor von CFTR zur Behandlung von Mukoviszidose (CF).
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Front Pharmacol, 2024, 15:1494327
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Biology, 2022, (182)-
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J Vis Exp, 2022, (182)
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| E1743 |
VX-561(CTP-656)
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VX-561 (CTP-656) ist ein potenter CFTR-Modulator und weist einen EC50-Wert von 255 nM für die CFTR-Potenzierung in G551D/F508del HBE-Zellen auf.
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| S6599 |
KM11060
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KM11060 ist ein kleines Molekül, das die Verarbeitung von Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Proteinen korrigiert, die die F508-Deletionsmutation (F508del) tragen.
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